ALS属于神经系统的罕见病，发病率约为10万分之2到10万分之5，被世界卫生组织列为与艾滋病、癌症等并列的5大绝症之一。中国大约有20万左右的患者，且这个数字还在逐年递增。

事业巅峰期的他曾英俊潇洒，然而命运却给了他重重一击——他的右臂几乎完全失去了功能，他内心也充满了对未来可能陷入全面瘫痪的恐惧。在一次专访中，他首次透露了疾病初现的迹象。

2025年6月25日，神济昌华自主研发的全球首款靶向TRIM72的基因疗法SNUG01正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ...

编者按：数据显示，每90分钟就会有人被确诊为“渐冻症”。患病者会逐渐失去说话、进食、甚至呼吸能力，最终被疾病无情吞噬，患者平均生存时间为2至5年。所幸，科学界不懈努力，持续向这一顽疾发起挑战，多款药物面世为患者带来了生活的改善，且当下近百款ALS管线 ...

【美国研究团队创建“芯片上的ALS”疾病模型，助力渐冻症治疗】 6月25日消息，美国西达赛奈医学中心研究人员有新成果。他们利用渐冻症患者干细胞，创建“芯片上的ALS”疾病模型，有望揭示病因并推动有效疗法开发。本文由 AI ...

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脑机接口（BCI）领域的另一项进步是，一种新的植入式系统使瘫痪者不仅能够说话，而且还可以通过计算机“唱”简单的旋律——这中间几乎没有任何延迟。 加州大学戴维斯分校 (UC Davis) 的研究人员开发了这项技术，并在一位患有肌萎缩侧索硬化症 (ALS ...

减肥手术能降低结直肠癌风险？肥胖已成为全球性健康问题，其不仅与代谢紊乱等疾病发生相关，还会增加结直肠癌（CRC）风险。胃旁路手术（RYGB）能改善肥胖相关疾病并降低整体癌症风险，但其抑制CRC的具体机制尚不清楚。最新发表在Science ...

在慢性乙肝领域，挚盟医药还有一款 CB06 （TLR8激动剂） ，并在 22 年 12 月和 GSK 达成全球独家许可协议。根据协议内容，在挚盟医药成功完成 I 期临床研究后，该协议将允许 GSK 开发、生产和商业化 CB06。

“将神经活动转化为文本，就像我们 之前的 语音脑机接口一样，类似于短信。与标准辅助技术相比，这是一个巨大的进步，但仍然会导致对话延迟。相比之下，这种新的实时语音合成技术更像是语音通话，”该论文的资深作者、 加州大学戴维斯分校神经外科系 助理教授 Sergey Stavisky说。

托夫生注射液是全球首个且目前唯一获批用于SOD1-ALS成人患者的疾病修正治疗药物。它突破了传统治疗仅能缓解症状的局限，首次实现了针对病因的精准干预。该药物于2023年4月获美国食品药品监督管理局批准上市，2024年9月获中国国家药品监督管理局批准上市。

AMX0114是一种反义寡核苷酸，旨在抑制钙蛋白酶-2，研究表明该酶在轴突退化中发挥重要作用，促进ALS的进展。快速通道资格的授予基于临床前证据，表明AMX0114在靶向这种酶方面的潜在功效。