转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）表型多样，测量其健康结局存在挑战。研究人员评估 ATTR-QOL 问卷影响量表的效度和信度，发现其可靠有效，还更新了问卷。这有助于临床和研究中更好地评估患者生活质量。 在医学领域，转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一 ...

2020年02月19日讯 /生物谷BIOON/ --辉瑞（Pfizer）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准Vyndaqel（tafamidis），该药是一种每日一次的61mg ...

Transthyretin amyloidosis with cardiomyopathy (ATTR-CM) is a progressive, often fatal disease. Nexiguran ziclumeran (nex-z) is an investigational therapy based on CRISPR-Cas9 (clustered regularly ...

为探究 ATTR 心脏淀粉样变性的心肌功能障碍机制，研究人员对患者心肌进行收缩、生化及组织学分析。发现其收缩力下降但钙敏感性增加，细胞外基质（ECM）导致的僵硬度占比更大，且微钙化增多。该研究为理解 ATTR 病理及诊疗提供新视角。 心脏是人体的 “泵 ...

Cardiac transthyretin amyloidosis (also called ATTR amyloidosis cardiomyopathy or ATTR-CM) is a progressive disease and a cause of fatal heart failure resulting from extracellular myocardial ...